Hunter Coffman alig két éves volt, amikor a seattlei gyermekkórházba engedték át agyi vizsgálat céljából. Hányt, és nehéz egyensúlyozni, ült és sétált.
"Aznap este tömeget találtak Hunter agyának hátuljában" - mondja anyja, Laura Coffman. Sürgősségi agyműtétet sürgettek. "Ez nagyon-nagyon gyorsan történt."
A sürgősségi műtét folyadékot adott ki, így enyhítette Hunter tüneteit, de újabb, invazívabb műtétre volt szüksége a daganat eltávolításához. 2015. december 28-án volt, és a második műtétet december 30-án tervezték meg.
Néhány évvel ezelőtt - sőt, még most is - az ilyen műtét korszerűsége alapvetően vakok repülését jelentette. A sebész megbízást ad az MRI-re, megvizsgálja az eredményeket, majd ezt a fotót térképeként használja a beteg agyának műtét során. De az agy nem olyan, mint egy államközi rendszer. Háromdimenziós, lágy és temperönthető, és amikor a szikével kezdi megbújni, az alakja megváltozik. Szürke, és csakúgy, mint a daganatok, amelyek (végül is) az agyszövetből állnak.
És ami még rosszabb, a hiba következményei súlyosak. Távolítson el túl kevés szövetet, és a beteg még mindig rákos. Távolítson el túl sokat, és eltávolítja az agy azon részeit, amelyek látást, motorvezérlést, kognitív képességeket és szinte minden mást elindítanak.
A Fred Hutchinson Rák Kutatóközpont, a washingtoni egyetem és az induló Blaze Bioscience tudósok egyedülálló megközelítést alkalmaznak ennek a problémának a megoldására: fluoreszkáló molekulák, amelyek a természetben előforduló méreganyagokhoz kapcsolódnak, ideértve a skorpió méreget is, amelyek a rákhoz és a fényhez kapcsolódnak őket fel. Az úgynevezett tumorfesték jelenleg klinikai vizsgálatok révén dolgozik. Sikere inspirálva, Jim Olson, az orvos, aki azt kitalálta, elképzelte a hasonló technológiák számos más felhasználását, kezdve más rák megcélzásától az Alzheimer-kezeléssel egészen az ízületi gyulladásig, és gyorsan dolgozik azon, hogy ezek a felhasználások is valósággá váljanak.
Mindez a természetben található közepes méretű molekulákon nyugszik, amelyek egyedülálló rést képezhetnek a test kémia területén. Tudva, hogy a méreg és más neurotoxinok az agy struktúráinak kötésével működnek, a csapat kísérletezett egy halálos skorpió kivonatával, amelyet a deathstalkernek hívnak.
Felnőtt agydaganat: egy műtét előtti MRI és egy intraoperatív tumorfesték BLZ-100 képalkotás (Blaze Bioscience) "Nem igazán voltam a fedélzeten vele azonnal" - mondja Laura Coffman, Hunter anyja. „Az egyetlen szó, amelyet hallottam: a skorpió méreg, és ezt nekem nagyon nehéz volt megérteni.” Még súlyosabb aggodalmát fejezte ki amiatt, hogy ez nem bizonyított technológia, az 1. fázisú klinikai vizsgálat része. Tudta, hogy egy hiba vakokra teheti Huntert, vagy kerekes székre korlátozhatja.
De körüljött. Csak egy nap alatt férjével és férjével kellett eldöntenie Hunter kezelésének menetét. Miközben a Tumor Paint gyógyszernek minősítik, mivel a betegbe injektálják, Amy Lee, Hunter esetének sebész inkább eszköznek, hanem valami extranak, amelyet a műtét elősegítésére használna, nem pedig a folyamat újbóli feltárására. A Coffmans egyetértett, és Hunternek a műtét előtt IV-es adagot kapott.
Amikor a Tumor Paint belépett Hunter véráramába, az agyába és az ott levő daganatba jutott. Aztán beragadt. A Tumor Paint, és különösen a méregből származó molekula az egyedülálló dolog a mérete és alakja. Ez egy peptid, egyedi alakba hajtogatva, rákot keres, és megragadja. Azáltal, hogy egy fluoreszcens részecskét beágyazott a molekulába (klorotoxinnak hívták), Olson és legénysége képesek voltak arra, hogy a daganatok infravörös lézerfényben felgyulladjanak. (Az infravörös láthatatlan a szem számára, így a sebészeknek továbbra is képernyőn kell működniük, de ez gyakori, mondja Olson.)
Kutya lágyrész szarkóma. A bal oldali kép a BLZ-100 tumorfesték fluoreszcenciáját mutatja, a jobb oldali kép egy szövettani (H&E) foltot mutat, amely a szövet morfológiáját mutatja. (Blaze Bioscience) Mindez Olsonnak a daganatok kivilágosítása iránti törekvésein ment keresztül, de a legfontosabb újítás maga a peptid lehet. A festékkel kombinálva Olson „optidenek” nevezi - optimalizált peptidnek. A Dye nem az egyetlen dolog, amelyet hozzá tudott kapcsolni az optidokhoz. Ezek lehetnek gyógyszerek bejuttatására szolgáló eszközök, a kemo-drogokat közvetlenül a daganatokhoz vezetik, és a különféle, de hasonló molekulák más lovasokat is eljuttathatnak a test más részeire.
Amikor a Tumor Paint készen állt a piac felé haladásra, Olson alapította a Blaze Bioscience-t, hogy ezt az utat pásztorolja. Aztán laboratóriuma dióhéjban állt, és több tízezer olyan molekulát tervezett vagy választott, amelyek szerintem optidokként működhetnek, és egy egyedi gyártású robotot használt az összes mintavételhez. Bármilyen toxin potenciális jelölt volt, még a napraforgó vegyülete is, amely távol tartja a hibákat. E molekulák egy részét állatokba helyezik, megnézik, hová mennek, és felfedezik ezen alapuló gyógyászati ötleteket.
"Valójában a kérdés az, hogy hogyan használhatjuk fel a természetből származó tervrajzokat, hogy minél több embernek segítsenek a következő ötven évben?" - mondja Olson. „Ez a dolgok valamilyen szórakoztató, tiszta tudományos oldala. Kíváncsi az, amit a természet és az evolúció hozott létre itt, és ha ezt megtanulod, hogyan építhetünk erre, hogy gyógyhatássá tegyük az emberi betegek számára? ”
De ez inkább hosszú távú cucc, a kábítószer-felfedezés szakaszában. Időközben a Blaze Bioscience fejleszti a Tumor Paint fejlesztését, és tárgyal az FDA-val a jövőbeli kísérletek tervezéséről. A Hunter műtét egy biztonsági vizsgálat részét képezte, amelyben eddig 15 gyermekbeteget láttak; ezután jön a hatékonysági vizsgálat.
Hunter csak egy beteg, de a gyógyulás eddig bátorító. Lee kivágta a daganatot, kivéve egy vékony köpenyt, amely eltapogatta az agyszárját. Aztán hónapokat vett át kemo- és sugárterápián, és most fizikai és foglalkozási terápiában van, tanul, növekszik és viselkedik, mint egy normális hároméves.
"Nagyon jó érzés nézni, ahogy növekszik, és megpróbál olyan ember lenni, aki a kezelés és a műtét talán megváltozott volna" - mondja Coffman.
