Kínában a tudósok nemrég arról számoltak be, hogy szerkesztették az emberi embriók genetikai kódját. A munka az új technológiára támaszkodott, amelyet a genetika egyik legizgalmasabb fejleményeként említettek az elmúlt évtizedek során. Néhány kutató számára azonban ezek a kísérletek etikai vonalon haladtak át. Mielőtt még közzétették volna munkájukat, a kínai tudósok kutatásainak pletykái felharcolták az ilyen munka moratóriumának sürgetését. A múlt hónapban egy levelet írt a Nature folyóiratban:
Véleményünk szerint az emberi embriókban a jelenlegi technológiákkal végzett genomszerkesztés kiszámíthatatlan hatással lehet a jövő generációira. Ez veszélyessé és etikailag elfogadhatatlanná teszi. Az ilyen kutatásokat ki lehetne használni nem terápiás módosításokhoz. Aggódunk, hogy az ilyen etikai megsértés iránti nyilvános felháborodás akadályozhatja a terápiás fejlesztés ígéretes területét, nevezetesen az örökölhetetlen genetikai változásokat.
Ebben a korai szakaszban a tudósoknak megállapodniuk kell abban, hogy az emberi reproduktív sejtek DNS-ét nem módosítják. Ha valamely igazán kényszerítő eset merül fel a csíravonal módosítása terápiás haszna érdekében, ösztönözzük a megfelelő cselekvés körül nyitott vitát.
A kutatócsoport, Junjiu Huang kutató vezetésével, a Guang Yuan-sen Egyetemen, a CRISPER / Cas9 nevű technikával próbálta szerkeszteni és szerkeszteni azt a gént, amely potenciálisan halálos kimenetelű vérzavart okoz az emberi embriókban, jelentette David Cyranoski és Sara Reardon, aki elmesélte a történetet a Nature News-ban . A CRISPR rendszer úgy működik, mint a kivágás és beillesztés a DNS szintjén. A rendszer segítségével a tudósok kivághatják a genetikai kód célzott pontjait és beilleszthetnek új szekvenciákat. Az eszköz képes kikapcsolni a betegséget okozó géneket, vagy kijavítani a mutációkat a gének működő példányaival, ahogy a kínai csapat megpróbálta. Az eszközt már felhasználták laboratóriumi állatok, például majmok tervezésére, specifikus génváltozásokkal és felnőtt emberi sejtek finomítására.
A kínai kutatók megcélozták a béta-talassemia néven ismert vérzavarért felelős gént. Carl Zimmer, a National Geographic Phenomena blogja szerint a kutatók ezt a technikát 86 embrión kipróbálták. Legtöbbjük, 71 éves, túl hosszú ideig maradt életben a megfigyelésekhez. A CRISPR rendszer 28 embrióban hasította és illesztette a géneket. A génszerkesztés egyik legnagyobb aggodalma annak a lehetősége, hogy a rossz géneket kivágják, és valójában ezeknek a 28-nak csak egy kis része volt sikeresen összeillesztve. A többieket részben javították a sejtek génmegőrző mechanizmusai, vagy teljesen rosszul vágták le. A nem megfelelő mutációk más betegségeket, például rákot okozhatnak. Még a négy összekapcsolt embrió sem volt sikeres: Az embriókban csak néhány sejtet szerkesztettek, genetikai mozaikákat hozva létre.
A kutatók eredményeiket a Protein & Cell folyóiratban tették közzé. Azt írják: "Mivel a szerkesztett embriók genetikailag mozaikszerűek, lehetetlen megjósolni a génszerkesztési eredményeket". Genetikai technikák alkalmazásával diagnosztizálják az IVF-embriókat még azelőtt, hogy beilleszkednének a méhbe. Hozzáteszik: "tanulmányunk hangsúlyozza a CRISPR / Cas9 klinikai alkalmazásának kihívásait."
Reardon és Cyranoski, a Nature News szintén arról számolnak be, hogy Huang és kollégái folytatják a munkát, és megkeresik a célpont nélküli génszerkesztések számának csökkentésére szolgáló módszereket, de felnőtt emberi sejteket vagy állatokat használnak. Az újságírók azonban azt írják, hogy Kínában legalább négy másik csoport is dolgozik az emberi embriók szerkesztésén.
A Guangzhou csapat megpróbálta megoldani a munkájuk etikájával kapcsolatos aggályokat azáltal, hogy csak olyan termékenységi klinikáktól származó embriókat használt, amelyekben külön kromoszómakészlet volt, miután a tojást két sperma megtermékenyítette. Az élő születés soha nem származhat volna ezekből az embriókból, bár a zigóták a fejlődés első szakaszában vannak. "Adatainkat meg akartuk mutatni a világnak, hogy az emberek tudják, mi történt valójában ezzel a modellel, ahelyett, hogy csak arról beszélnénk, hogy mi történne adatok nélkül" - mondta Huang Cyranoski és Reardon-nak.
De a kutatóközösség reagálása azonnali volt.
"Egyetlen kutatónak sem szabad erkölcsi garanciát adni az emberi csíravonal módosítása ellen elterjedt, globálisan elterjedt politikai megállapodás megsértésére" - írta Marcy Darnovsky, a Genetikai és Társadalmi Központ egy őrzőcsoportjáról, Rob Steinnek küldött e-mailen az NPR "Shots" blogjának. . "Ez a cikk bemutatja az ilyen kísérletekkel járó óriási biztonsági kockázatokat, és hangsúlyozza az ilyen erőfeszítések megelőzésének sürgősségét. A géntechnológiával módosított emberek társadalmi veszélyeit nem szabad becsülni."
Függetlenül attól, hogy folytatódik-e további munka vagy megszakad-e, a vizsgálatot valószínűleg kulcsfontosságúnak fogják tekinteni az orvostudomány történetében. Zimmer blogbejegyzésében ismerteti az emberek génjeinek megváltoztatásának néhány történelmi hátterét, és így ír:
Csak azért, mert ez a kísérlet rosszul jött ki, még nem jelenti azt, hogy a jövőbeli kísérletek is megteszik. Ebben a tanulmányban nincs semmi, ami a CRISPR fogalmi üzletkötője. Érdemes felidézni a klónozási kutatás kezdeti napjait. A klónozott embriók gyakran nem fejlődtek ki, és a sikeresen született állatok gyakran súlyos egészségügyi problémákkal járnak. A klónozás sokkal jobb, és még vállalkozássá válik az állat- és háziállatok világában. Még mindig nem klónozunk embereket - nem azért, mert nem tudjuk, hanem azért, mert úgy döntünk, hogy nem. Előfordulhat, hogy ugyanazt a választást kell választanunk az embriók túl sokáig történő szerkesztésekor.
George Daley, a Harvard Orvosi Iskola őssejt-kutatója elmondta a Cyranoski-nak és a Reardon-nak a Nature News számára, hogy a tanulmány "mérföldkő, és egy óvatos mese . A tanulmányuknak szigorú figyelmeztetést kell jelentenie minden olyan orvos számára, aki úgy gondolja, hogy a technológia kész a betegséggének felszámolására szolgáló tesztelés céljából. "
Az NPR-nál Daley hozzátette: "Fel kell készülnünk ezeknek az újságoknak a hulláma felé, és attól tartok, hogy ha az egyik pozitívabb centrifugálással kerül közzétételre, akkor az arra ösztönözheti néhány IVF klinikát, hogy kezdje el gyakorolni, ami véleményem szerint nagyon korai lenne. és veszélyes. "
