Az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség aláírta az Egyesült Államok első jóváhagyott génterápiás kezelését, új orvosi utat törölve az országban.
"Új orvosi innovációval lépünk be azzal a képességgel, hogy átprogramozzuk a páciens saját sejtjeit, hogy megtámadhassák a halálos rákot" - nyilatkozta Scott Gottlieb, az FDA biztosa. "Az olyan új technológiák, mint a gén- és sejtterápiák, megtartják a gyógyszer átalakításának lehetőségét, és fordulópontot teremtenek abban a képességünkben, hogy sok meg nem bánható betegséget kezeljünk, sőt még gyógyítsunk is."
A „történelmi akció”, amint azt az FDA nevezi, jóváhagyja a Novartis gyógyszercég által a fiatalkori akut limfoblasztikus leukémia kezelését - jelentette Jocelyn Kaiser a Science magazinnak. A terápia céljából az immun T-sejteket egy személy véréből veszik és módosítják, hogy olyan gént hozzanak létre, amely olyan fehérjét hoz létre, amely vonzza a T-sejteket a leukémiás sejtek támadására.
Eltérően a sok betegnél szokásos kemoterápiás gyógyszerektől, ez a módszer, amelyet CAR-T immunterápiának neveznek, lényegében egyedi kezelést hoz létre minden egyes ember számára, jelentette Damian Garde a STAT News-nak. A kezelés egyetlen adagja, amelyet fejlesztője Kymriah-nak hívott, betegeinek 83% -ánál nem volt rákos a három hónap elteltével a klinikai vizsgálat.
De ez nem minden jó hír. A kezelés 475 000 dollárt fog fizetni, számol be a Garde, amely, bár drága, jóval kevesebb, mint sok külső megfigyelő elvárt. A betegeknek az Egyesült Államok 32 helyének egyikébe kell utazniuk, hogy T-sejtjeiket 22 napos folyamatban extrahálhassák és módosítsák. És amint a Kaiser beszámol, a klinikai vizsgálatok során tapasztalható hiány néhány egészségügyi központban már problémát okozott.
És a kezelés előnyeiért minden félelmetes mellékhatással járhat - jelentette be Beth Mole az Ars Technica számára. A legintenzívebb a citokin felszabadulási szindróma, amikor az immunrendszer túlsúlyba lép, támadva a testet, gyulladást, szerv elégtelenséget, rohamokat, delíriumot, agyi duzzanatot és bizonyos esetekben akár halált is okozva. Jelenleg a Kymriah csak 25 év alatti emberek számára engedélyezett, akik már kipróbálták a szokásosabb leukémiás kezelést, és relapszusuk volt.
Noha az FDA génterápiának nevezi, egyes szakértők megkérdőjelezték e kifejezés meghatározását, írja Kristen Brown a Gizmodo számára . A nézeteltérés abból a tényből fakad, hogy a módosított gén önmagában semmit sem gyógyít, sem nem javít biológiai hibát. A kezelés inkább a T-sejtet irányítja a betegség leküzdésére.
Ennek ellenére ez a legújabb jóváhagyás izgalmas lépés a rák elleni küzdelemben. A döntés meghozatala előtt a génterápiás kezelések korábban már jóváhagyták az Európát és Kínát, jelentette a Kaiser. Mivel a genetikai szerkesztés továbbra is vonzóvá válik a tudományban és az orvostudományban az Egyesült Államokban, valószínűleg további jóváhagyások érkeznek - jegyzi meg Kaiser, egy lehetséges kezelési lehetőséggel, amely gyógyíthatja a veleszületett vakságot.
