A tudósok először szerkesztettek egy olyan gént a megtermékenyített emberi tojásokban, amelyek kritikusak a korai fejlődéshez. A kísérletek segítettek a kutatóknak abban, hogy megismerjék az alapvető emberi biológiát olyan módon, amit az egerekkel végzett kutatások nem tudtak.
kapcsolodo tartalom
- A CRISPR génszerkesztés a beteg első kezelésére szolgál
- Az emberi gének szerkesztése az év végére kezdődik az Egyesült Államokban
A kutatók, akiket Kathy Niakan, a londoni Francis Crick Intézet fejlődési biológusa vezet, letiltották az OCT4 nevű fehérjét kódoló gént, amelyről ismert, hogy őssejtekben aktív, amely a testben található sejttípusokká alakulhat ki, írja a Gretchen Vogel a tudományért . A gén kikapcsolása biztosította, hogy a megtermékenyített humán petesejtek sejteiből nem alakulnak ki placentális sejtek, tojássárgás sejtek vagy akár sejtek sem, amelyek jellemzően magzatká válnak.
Ugyanazon gén letiltása az egérembriókban eltérő eredményeket ad: Ezek az embriók többnyire placentális sejtek golyóivá váltak. Az eredmények azt sugallják, hogy a gén számos sejtvonal sorsát szabályozza, és kissé más szerepet játszik az emberekben, mint az egerekben.
"Ez lehetővé teszi egy valóban nagy teljesítményű, pontos genetikai eszköz használatát a génfunkció megértéséhez" - mondja Niakan Rob Steinnek, az NPR-nek . "Soha nem szereztük volna ezt a betekintést, ha nem igazán tanulmányoztuk e gén funkcióját az emberi embriókban."
A kutatók tegnap beszámoltak eredményeiről a természetben.
Még ha ezt a betekintést is figyelembe vesszük, a munka inkább az elv bizonyítéka - a CRISPER-Cas9 genomszerkesztő technika hatalmának és hasznosságának bemutatása - jelentette be a Vogel. A technológia olyan, mint egy molekuláris olló, amely lehetővé teszi a kutatók számára, hogy kivágják a DNS specifikus darabjait a genomból, sőt a kódot helyettesítsék saját utasításukkal.
A tudósok már régóta kifejtik az eszközt, hogy számos fontos előrelépést és felfedezést elérhessenek, például az egyedi laboratóriumi állatok tervezése és a lehetséges rákkezelések tesztelése. Az utóbbi években számos behatolás történt az emberi genom szerkesztésének területén is. Augusztusban az amerikai székhelyű tudósok a CRISPR-hez kényszerítették a mutációt, amely halálos szívbetegséget okoz. (Azóta más tudósok megkérdőjelezték ezeket a legutóbbi állításokat, az Ewen Callaway for Nature jelentése.)
Mindazonáltal az ezen az úton tett minden lépésnél a szerkesztők és a vélemények óvatosságot sürgetnek.
"Aggodalomra ad okot, hogy kinyitjuk az ajtót olyan termékenységi klinikáknak, amelyek génszerkesztést kínálnak, hogy a jövőbeli gyermekek magasabbra vagy erősebbé váljanak, vagy bármi, amit akartak forgalmazni." Társaság, mondja az NPR . "Ez olyan helyzetbe hozhat bennünket, amikor néhány gyermeket biológiailag jobbnak tekintünk mint más gyermeket."
Niakan és kollégái munkája azonban messze van ettől a helyzettől. A kutatóknak az Human Fertilization and Embryology Authority-hez kellett fordulniuk, az Egyesült Királyságban felállított intézményhez, amely szigorúan felülvizsgálja az embrió-szerkesztési javaslatokat, jelentette a Vogel a Science számára .
Az "5. napi embrió" (balra) az embriót mutatja a fejlődés ötödik napján, és az „5. napi szerkesztett embrió" egy szerkesztett embriót mutat, OCT4 nélkül. Nem képez megfelelő blastocistát, amely azt mutatja, hogy az OCT4 szükséges a blastocysta fejlődéséhez (Dr. Kathy Niakan / Nature) A klasszikus genetikai vizsgálatok során a kutatók rutinszerűen letiltják a géneket, hogy kitalálják, hogyan működnek - közölte Ricki Lewis a Genetic Literacy Projekttel . A CRISPR azonban lehetővé teszi számukra, hogy ugyanazt tegyék nagyobb pontossággal.
Az új kutatás olyan termékenyített sejteket használt, amelyeket adományoztak az emberek in vitro megtermékenyítési kezelésén keresztül. "Amikor a korai emberi fejlődés megvilágítására van szükség, akkor semmi sem mérheti a valódi dolgok felhasználását: az emberi sejteket és szöveteket" - írja Lewis.
A kutatók a fejlesztés korai szakaszában letiltották az OCT4-et kódoló gént. A vizsgált 41 megtermékenyített petesejt több mint 80% -ában a növekvő és osztódó sejtek nem képeztek körülbelül 200 sejtből álló üreges gömböt, amelyet blastocisztának hívnak. Számos in vitro megtermékenyítési erőfeszítés ebben a szakaszban szintén kudarcot vall, tehát kritikus lépés a kutatók megértése szempontjából.
"Ha megértjük azokat a kulcsfontosságú géneket, amelyek részt vesznek a blastocista kialakulásában, ez valóban hozzájárulhat az emberi fejlődés e fontos, kritikus ablaka megértéséhez" - mondja Niakan az NPR-nek .
A szerkesztőségben maga a Nature dicsérte a kutatást mint példát az emberi genomszerkesztő kutatások elvégzésére:
A tanulmányok konkrét követelményei különböznek, de a lehető legkorábbi értékelésükhez szükséges erős keret tűnik a legjobb módszer annak biztosítására, hogy azok megfeleljenek a legmagasabb követelményeknek. A szabályozóknak, finanszírozóknak, tudósoknak és szerkesztőknek folytatniuk kell az együttműködést a csíravonal-genom szerkesztésének előrehaladásának részleteiről, hogy a jelenleg rendelkezésre álló értékes erőforrásokat és eszközöket jó megfontolással használják fel.
A jövőbeli kísérletek felhasználhatják a CRISPR-t más gének szerepének vizsgálatára. És a szakértők szorosan figyelni fogják a munka etikájának figyelemmel kísérését.
