Engedjék meg az embereknek, hogy megváltoztassák saját genetikai kódjukat? Ezt a kérdést ellentmondásos kérdések jellemzik - különösen a CRISPR-Cas9 fejlesztése óta, amely a genomok szerkesztésére képes technológia. Most a Nemzeti Egészségügyi Intézetek jóváhagyták a CRISPR első klinikai vizsgálatát az Egyesült Államokban, írja Sara Reardon a Nature News számára.
kapcsolodo tartalom
- Az in vitro műtrágyázás ugyanolyan ellentmondásos volt, mint a mai génszerkesztés
- Az embriók génszerkesztése betekintést nyújt az alapvető emberi biológiába
Az év végére a Pennsylvaniai Egyetem tudósai kísérletet fognak végezni, amelyben megvizsgálják, hogy a technológia biztonságos-e az emberi felhasználásra - számol be a Reardon. Ez az első alkalom, hogy a CRISPR-t az emberi génekre használják az Egyesült Államokban, és jóváhagyását követi az olyan országokban, mint az Egyesült Királyság. Az NIH rekombináns DNS tanácsadó bizottsága, amely etikai és kutatási felügyeletet biztosít az ügynökség számára, felülvizsgálta és jóváhagyta a javaslatot.
A CRISPR, amelyet hosszabb névvel is ismert, a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, lehetővé teszi a tudósoknak a gének be- és kikapcsolására, és akár a DNS egyes részeinek kicserélésére. Ezt a próbát a Parker Rák Immunterápiás Intézete finanszírozza, amelyet 250 millió dolláros beruházással alapítottak az év elején a Facebook korábbi elnöke, Sean Parker.
A vizsgálat az emberi T-sejtekre irányul, egy olyan fehérvérsejt-típusra, amely az immunrendszer fontos alkotóeleme, amely leküzdheti a fertőzéseket és a betegségeket. A T-sejtek nemcsak az immunválaszokat kezelik; ők is vadászhatnak és megölhetnek rákos sejteket. Ebben az esetben - mondja Reardon - a kutatók mind a géneket beillesztik, mind szerkesztik a T-sejtekbe, majd visszajuttatják a betegek vérébe azzal a céllal, hogy a sejteket még jobb rák elleni küzdelemgépekké alakítsák.
A kutatók ezt a gének szerkesztésével tervezik, hogy segítsék a T-sejteket a rákos sejtek felismerésében és megcélzásában, miközben eltávolítanak egy olyan gént is, amely lehetővé teszi a rákos sejtek számára, hogy cserébe észleljék és megtámadják őket. Azt is tervezik, hogy eltávolítsanak egy olyan fehérjét, amely akadályozhatja a rák elleni küzdelmet - jelentette be Reardon. A T-sejtek ezen módosításai remélhetőleg igazolják a CRISPR biztonságosságát és javítják a meglévő rákkezeléseket.
A jóváhagyás valamivel a vártnál hamarabb megérkezik: Ahogy Antonio Regalado írja a MIT Technology Review számára, az Editas nevû társaság, amely a CRISPR használatával tervezi a vakság kezelését, hosszú ideje gondoltak az elsõ, amely jóváhagyást kap. De nem viták nélkül jött.
A felülvizsgálati testület tagjai aggódtak amiatt, hogy mind a Pennsylvaniai Egyetemen, mind a vizsgálat vezető kutatója szabadalmakkal és cégekkel rendelkezik, amelyek részesülhetnek a nemrégiben jóváhagyott tesztben - írta Jocelyn Kaiser a Science Magazine számára . Az igazgatósági tagok aggályaikat fejezték ki az UPenn örökségével kapcsolatban a génterápia területén is. Jesse Gelsinger nevű fiatalember 1999-ben meghalt, miközben részt vett egy, az UPenn kutatói által vezetett vizsgálatban. Halála mindössze négy nappal azután történt, hogy korrekciós gének injekcióját kapták a csecsemőkben előforduló anyagcsere-rendellenesség halálos formájának kezelésére.
A CRISPR RDAC jóváhagyása csak az első akadály, amellyel szembesülnek azok, akik a technológiát az emberi gének szerkesztésére kívánják használni az Egyesült Államokban, írja Kaiser. Most a kutatóknak várniuk kell az etikai tanács és az FDA jóváhagyásain. De ami jobb vagy rosszabb, úgy tűnik, hogy a CRISPR hamarosan több tény lesz, mint fantázia az Egyesült Államokban. A kérdést már nem kell, vagy még akkor is, ha, de mikor.
