A szichuani tartományban, Chengdu városában lévő Nyugat-kínai kórház kutatói először injekcióztak egy beteget a CRISPR-Cas9 génszerkesztési technikával módosított sejtekkel - jelentette David Cyranoski a természetben . Ez egy korai lépés a génszerkesztés új korszakába, amely az egészségügy, a mezőgazdaság, a természetvédelem és a biológia egyéb területeinek forradalmasítását ígéri.
kapcsolodo tartalom
- Az embriók génszerkesztése betekintést nyújt az alapvető emberi biológiába
A CRISPR egy génszerkesztő technika, amely a természetes baktériumokban megtalálható immunrendszerekből származik, írja Sarah Zhang a Gizmodo számára . Ezek a fajok a vírus DNS „gazember galériáját” tartják genomjukban, így felismerik azt, ha betörtek a sejtjeikbe. Ha a vírus DNS-t kimutatják, a baktériumok CRISPR-asszociált (más néven Cas) enzimeket telepítenek, amelyek meg tudják találni az inváziós vírus DNS-ét és pontosan elválaszthatják azt.
A kutatók rájöttek, hogy ha meg tudják mutatni a Cas fehérjéknek egy cél-DNS-szelet, az enzimek járőröznék a genomot, és kibontanák a kód ezen bitjeit. Ez a zseniális módszer lehetővé tette számukra, hogy eltérítsék a rendszert a gének pontos szerkesztése érdekében. A leghatékonyabb genetikai asszociációs eszközzel rendelkező baktériumok valójában a Streptococcus pyogenes, amelyek STREP torkot okoznak. A tudósok most dolgoznak a CRISPR-Cas9 technikával, hogy megpróbálják kivágni a genetikai betegségeket okozó génszekvenciákat, sőt a közelmúltban még a vak állatok látásának részleges helyreállításához is felhasználták.
Ebben a legújabb alkalmazásban a Szecsuáni Egyetem onkológusa Lu You és csapata a rák elleni küzdelemben részt vevő T-sejtek egy meghatározott sorozatát izolálta egy tüdődaganat agresszív formájú betegétől. Ezeknek az immunsejteknek abnormális sejteket kell támadniuk, mint például a rákos daganatokban, de nem mindig működnek. Egyes rákos daganatok kihasználják a T-sejtek PD-1 receptorát, amely kikapcsolja az immunválaszt. Így a kutatók a CRISPR-Cas9 rendszer alkalmazásával kivágták a DNS-régiót, amely a PD-1 fehérjéket kódolja, és tenyésztették ezeket a módosított T-sejteket, mielőtt újra befecskendezték őket a betegbe.
Reméljük, hogy a PD-1 fehérjék genetikai kódjának törlésével a T-sejtek gátlástalanul megtámadják a rákot.
Az első injekció zökkenőmentesen ment, és a beteg második adagot fog kapni, de a beteg bizalmas jellege korlátozza a kutatók által biztosított információk mennyiségét, írja a Cyranoski. Tíz másik betegnél hasonló kezelések történnek, kettő-négy injekciót kapva, és ezt követően hat hónapig ellenőrzik.
Carl June, aki a Pennsylvaniai Egyetemen immunterápiát kutat, azt mondja, hogy ez a tanulmány valószínűleg ösztönözni fogja az egészséges versenyt. "Úgy gondolom, hogy ez elindítja a" Sputnik 2.0 ", a Kína és az Egyesült Államok közötti haladásról szóló orvosbiológiai párbajt, amely fontos, mivel a verseny általában javítja a végterméket" - mondja Cyranoski.
Tracy Staedter a Seekerben beszámol arról, hogy júniusában az Egyesült Államokban jelenleg egyetlen laboratórium rendelkezik az FDA jóváhagyásával CRISPR technikák alkalmazására az emberek számára szánt T-sejteken.
Az USA kutatói azonban célzottan lassan haladnak a CRISPR frontján - számol be Staedter. 2015-ben a pekingi kutatók a CRISPR segítségével az emberi embrió genomját módosították, bár nem engedték, hogy az alakuljon ki. Ez heves vitahoz vezetett a születő technológia emberben történő alkalmazásának etikájáról, és arra késztette a Nemzeti Egészségügyi Intézetet, hogy hozzon létre egy tanácsadó bizottságot, amely felügyel minden olyan javaslatot, amely a CRISPR alkalmazását szolgálja az embereknél.
