A legsúlyosabb egészségügyi problémák egy részét olyan gének okozzák, amelyek nem termelnek szükséges fehérjét, vagy hibás változatot állítanak elő. A tudósok egy negyed évszázaddal ezelőtt felismerték, hogy ezeket a feltételeket meg kell gyógyítani úgy, hogy a hibás géneket helyettesítik a megfelelően működő génekkel. Megtanultak, hogyan lehet megtalálni a kérdéses géneket az egészséges sejtekben, és kivágni őket a hosszabb DNS szakaszokból. Megtanultak, hogyan lehet a "jó" géneket bejuttatni olyan vírusokba, amelyek vektorokként szolgálnak; "egy vírus célja az, hogy DNS-jét egy sejtbe illessze be."
Legalábbis eddig a kutatók azonban nem voltak képesek génterápiát alkalmazni a betegség tartós gyógyítására. Az egész sokkal bonyolultabbnak tűnik, mint gondolnánk. Az egész erőfeszítés súlyos visszaesést szenvedett, amikor egy tinédzser beteg meghalt egy génterápiás vizsgálat során - látszólag a vírus, nem pedig a bevezetett gén miatt. Theodore Friedmann, az úttörő, aki 1972-ben egy közleményt készített, nem fogja használni a "génterápia" kifejezést, inkább a "génátvitel" helyett inkább a jelenlegi kutatások helyzetének leírására.
A közelmúltban a francia és az Egyesült Államok kutatócsoportjai kis sikereket jelentettek. Az elsőben a csoport két csecsemőnél korrigálta az immunhiányt. A másikban a tudósok a szükséges gént hordozó vírusokat három hemofíliás emberbe fecskendezték be. Egy évvel később ketten vérrögképző tényezőt állítottak elő, amelyben a hemofíliaiak hiányoznak.
A génterápia elvileg nem csupán a hibás géneket tartalmazó betegségeket gyógyíthatja meg. Tekintsük a koszorúér-betegségben szenvedő betegeket, olyan állapotban, amikor az erek részben el vannak zárva, hogy az elzáródásoktól lefelé lévő szövet ne kapjon elegendő vért és ennélfogva elegendő oxigént. Ilyen esetekben a test természetesen több eret generál, hogy biztosítsa az ún. Kollaterális keringést. De a test gyakran nem tud lépést tartani, és az oxigén nélkül élt sejtek angina néven ismert fájdalmakat generálnak. Az angiogén növekedési faktort előállító gének hozzáadásával a kollaterális keringés felgyorsítható és fokozható.
Az ilyen típusú javításoktól azonban könnyű ugrani a gének bevezetésére, amelyek javítják a tökéletesen egészséges testet. Hirtelen közel állunk az eugenikához, egy diskreditált tudományhoz (a nácik nagy hívők voltak) a fajta fejlesztéséről - a sajátunkról.
A génterápia hatalmas lehetőségeket rejt magában, és a tudósok minden nap közelebb kerülnek ahhoz, hogy sikeresek legyenek a betegekkel. Nagyszerű nap lesz sok ember számára.
