Képzelje el, hogy egy elmosódott autóablakon néz. Láthatjuk az alakjakat és a mozgást a másik oldalon, de minden homályos, a színek elnémultak. Képzelje el, vajon így néz ki-e a világ minden alkalommal, amikor kinyitotta a szemét. Így néz ki az élet olyan millió millió ember számára, akik szürkehályoggal élnek, amely a vakság oka világszerte.
Noha a szürkehályog műtéttel könnyen eltávolítható, ez invazív és drága lehetőség. A fejlődő világban a betegek egyáltalán nem férhetnek hozzá műtéthez. Tehát egy nemrégiben bejelentett, a betegség nem műtéti kezelésére szolgáló eljárás - egy vegyi anyag, amely szemcseppként történő alkalmazáskor „elolvaszthatja” a szürkehályogot - nagy hatással lehet az orvosi közösségre.
A vegyületet több amerikai egyetemen dolgozó tudósok csapata fedezte fel. Megállapításaikat ebben a hónapban a Science folyóiratban tették közzé.
Az emberi szem lencséje elsősorban vízből és fehérjékből készül. Noha az emberi test legtöbb fehérje rendszeresen megújul, ez nem igaz a lencsefehérjékre.
„Lencsefehérjeik ugyanazok a fehérjék, amelyekkel született” - mondja Jason Gestwicki, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem gyógyszerkémiai professzora. "Olyan öregek, mint te."
Az egészséges lencsében a fehérjék szépen össze vannak hajtva. Az életkor, a genetika és a környezeti tényezők miatt a fehérjék csomókat képezhetnek, amiloidoknak nevezik őket. Ezek a csomók zavarják a látást, okozva a szürkehályoggal járó jellegzetes felhőződést. Az amiloidok először a 40-es vagy 50-es években jelentkezhetnek, de a 60-as éveikig vagy később nem okozhatnak jelentős látáskárosodást.
Gestwicki és csapata tagjai elgondolkoztak azon, vajon lehetséges-e olyan vegyületet találni, amely befolyásolhatja az amiloidokat. A lehetőségek sokak voltak: közel 2500 vegyülettel kezdték, végül 12 vegyületté tenyésztették a szterinek néven ismert kémiai osztályba. Egy szterinnek, az úgynevezett lanosterolnak, korábban kimutatták, hogy befolyásolja a szürkehályogot, de csak akkor, ha azt közvetlenül a szembe fecskendezik. A csapat valami olyasmit kívánt, amelyet szemcsepp formájában lehet használni. A 12 szterin közül még egy kiemelkedett. A csapat „29. vegyületnek” nevezte, Petri-csészében tesztelték, hogy nagy hatékonyságú amiloid-csomókat old fel.
A következő lépés a 29. vegyület tesztelése szürkehályoggal rendelkező egereknél. Ezeket az egereket hetente háromszor, hat héten át kezeltük, a 29. szem vegyületének cseppjeit a jobb szemükben és egy inert kontrollot a bal szemben. A hat hetes időszak végén a kutatók réslámpás vizsgálattal megvizsgálták az egereket, így a szemész mérheti az emberek szürkehályogját. A cseppek úgy tűnt, hogy feloldották az amiloidok sokaságát, és ezáltal a lencséket ismét átlátszóvá tették.
A következő lépés az emberi tesztelés. Gestwicki és Leah Makley kutató társalapító társaságot alapítottak a ViewPoint Therapeutics társasággal, amely azt reméli, hogy biztonságos szürkehályog elleni szemcseppet fejleszt ki. „Ha minden rendben van” - mondja Gestwicki, körülbelül két év alatt megkezdi az emberi teszteket.
A 29. vegyület következményei nem érkeznek szürkehályoggal. Az amiloidok számos életkori betegség, többek között az Alzheimer-kór és a Parkinson-kór jele. Ha lehetséges megolvasztani ezeket a fehérjecsomókat az emberi szemben, akkor elméletben hasonló megközelítés működhet az agyban is. Gestwicki reméli, hogy a közeljövőben megvizsgálja ezt a lehetőséget. Lehet, hogy maga a 29. vegyület nem lesz áttörés a neurológiai amiloid betegségek kezelésében - mondja. De a tudósok jobban megértették, hogyan működhet egy ilyen folyamat.
"A 29. vegyület valóban megmutatta nekünk egy olyan molekula tulajdonságait, amelyeket érdemes lehet" - mondja Gestwicki. "Azt hiszem, ez egy igazán fontos mérföldkő volt."
